В США разрешили использовать самое дорогое в мире лекарство

Як забезпечити розвиток і стійкість компаній: досвід TERWIN, NOVUS, Arcelor Mittal, СК ІНГО та 40 інших провідних топменеджерів та державних діячів.

11 квітня на Business Wisdom Summit дізнайтесь, як бізнесу адаптуватися до нових регуляторних вимог, реагувати на зміни та залучати інвестиції у нинішніх умовах. Реальні кейси від лідерів українського бізнесу.

Забронировать участие

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генной терапии под названием Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей.

Об этом сообщил ее разработчик, швейцарский фармакологический концерн Novartis. По информации компании, в 2019 году терапия будет одобрена также в Европе и Японии, передает Deutsche Welle.

Руководство концерна назвало Zolgensma "историческим продвижением" в борьбе с СМА и "вехой" в генной терапии. Ее применение, по данным Novartis, стоит $2,125 млн (в пересчете — 1,9 млн евро) в течение пяти лет, что делает Zolgensma самым дорогим лекарством в мире.

Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию пораженного гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить прогрессирование заболевания.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: О чем молчат люди, живущие с онкологией

Клинические испытания продемонстрировали безопасность Zolgensma

Безопасность Zolgensma проверена в ходе клинических испытаний, в которых участвовали 36 младенцев в возрасте от 2 недель до 8 месяцев, отметили представители FDA. Разработанная Novartis терапия "обеспечивает беспрецедентный уровень надежды" для семей детей с этим заболеванием, подчеркнул доктор Джерри Менделл, принимавший участие в испытаниях в одной из больниц в штате Огайо.

Швейцарская фармацевтическая компания Roche также работает над препаратом для борьбы с СМА. Ранее свое лекарство Spinraza представила американская биотехнологическая компания Biogen.

Спинальная мышечная атрофия поражает двигательные нейроны в спинном мозге. Заболевание встречается у одного из десяти тысяч новорожденных. В 90% случаев СМА приводит к смерти в первые два года жизни или необходимости постоянно применять вентиляцию легких.

Напомним, ученые из Токийского университета создали биофармацевтические препараты следующего поколения — наномашины, которые доставляют лекарство от рака в труднодоступные области, например, в головной мозг человека.