Украина впервые закупила пероральный препарат для лечения детей, больных спинальной мышечной атрофией

"Впервые в Украине пациентам будут безвозмездно предоставляться лекарства от спинальной мышечной атрофии. "Медицинские закупки Украины" заключили 3-летний договор управляемого доступа на поставки препарата "Рисдиплам" для лечения взрослых и детей от 2 месяцев, больных СМА", - говорится в нем.

В МЗУ указывают, что в ходе клинических исследований было обнаружено, что препарат улучшил двигательную функцию у людей с СМА первого, второго и третьего типа.

Один флакон этого лекарства в украинских аптеках стоит более 250 тысяч гривен. Причем это – единственное лекарственное средство от СМА, которым можно самостоятельно лечиться дома, поскольку его нужно принимать орально.

"Большинство больных СМА - это маленькие дети. Закупка лекарств для этих пациентов - революционный шаг для нашей системы здравоохранения. Из-за чрезвычайно высокой стоимости лечения их семьи вынуждены были тратить все сбережения и собирать средства от неравнодушных, чтобы купить лекарства", - прокомментировал исполняющий обязанности гендиректора МЗУ Эдем Адаманов.

В целом, как сообщило Министерство здравоохранения, на заседании Кабинета министров 9 декабря было поддержано его предложение о закупке девяти лекарственных средств по договорам управляемого доступа, восемь из которых закупались централизованно ранее, а одно ("Рисдиплам", он же "Эврисди") – будет закуплено впервые.

Договор управляемого доступа (ДУД) – это механизм закупки оригинальных (инновационных) лекарственных средств по результатам прямых и конфиденциальных переговоров между заказчиком и фармацевтическим изготовителем. Переговоры проходят по результатам рассмотрения материалов оценки медицинских технологий, содержащих данные о показателях клинической и экономической эффективности лекарственных средств.

В Минздраве объясняют, что из-за того, что оригинальные (инновационные) лекарственные средства производятся только одним производителем, инструмент конкурентных закупок к ним не может быть в полной мере эффективно использован. Цена же закупки является конфиденциальной.

Лекарственные средства, закупаемые по ДУД, используются для лечения против редких (орфанных) заболеваний, например болезни Гоше, мукополисахаридозов, гемофилии и других.

"Утвердив сегодня перечень лекарственных средств, закупаемых по ДУД, Кабмин финализовал огромную работу, проведенную Минздравом и "Медзакупками Украины". Позитивные переговоры с компанией Roche по закупке "Рисдиплама" для лечения пациентов со СМА - это настоящий прорыв для свободной и независимой Украины" которая беспокоится о своих гражданах!" – прокомментировал министр Виктор Ляшко.

Препарат станет доступен для пациентов со СМА первого типа в 2023 году. Указанное лекарственное средство будут получать пациенты со СМА, которые будут отвечать критериям включения в программу (возраст, тип болезни и так далее), в том числе те, которым будет поставлен диагноз по результатам программы расширенного неонатального скрининга. Подробные условия получения пациентами этого лекарственного средства будут сообщены впоследствии.

Также, по результатам заключения договоров управляемого доступа с компаниями Sanofi, BioMarin, Takeda относительно лекарственных средств, которые ранее закупались централизованно, удастся, по данным Минздрава, сэкономить только в 2022 году около 10 миллионов долларов (при пересчете на валютную цену 2021 года) и около 100 миллионов гривен (при использовании гривневых цен в 2021 году).

Напомним также, что в начале июля Министерство здравоохранения сообщало, что 13 украинских больниц впервые безвозмездно получили более 150 флаконов препарата Spinraza, применяемого для детей со СМА.

Один такой флакон стоит более 100 тысяч долларов (на тот момент 2,9 миллиона гривен). Этот препарат вводится с помощью инъекций непосредственно в спинномозговую жидкость через поясницу.

СМА – это редкая нервно-мышечная болезнь, которая приводит к атрофии конечностей и смерти. Всего в мире сейчас есть три препарата, применяемых против СМА. Кроме "Рисдиплама" (Evrysdi), это Zolgensma, вводимая ребенку путем внутривенной инъекции и останавливающая болезнь навсегда. Последний считается самым дорогим лекарством в мире, поскольку стоит 2,125 миллиона долларов.