Украина бесплатно получила 150 флаконов препарата для больных спинальной мышечной атрофией

"Сегодня без преувеличения важный день в истории украинской медицины. Мы не просто получили дорогостоящие лекарства, которых никогда раньше не было в Украине. Мы получили самое ценное — возможность сохранить жизнь детей, страдающих редкими орфанными заболеваниями. Мы благодарим доноров, которые подарили для наших детей этот шанс на жизнь", - прокомментировала заместитель министра Мария Карчевич.

По данным Минздрава, в Украине более 200 детей имеют подтвержденный диагноз СМА. Редкая генетическая болезнь характеризуется нарастающей мышечной слабостью во всем организме. С возрастом она приводит к нарушению опорно-двигательного аппарата и в конце концов приковывает больного к инвалидной коляске и кровати.

СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти детей. По статистике, эта болезнь поражает одного-двух младенцев из 10 тысяч новорожденных.

В мире существует три препарата, которые используются для лечения СМА – Zolgensma, Evrysdi и Spinraza. Первый вводится путем внутривенной инъекции один раз ребенку до 2-летнего возраста и останавливает болезнь навсегда. Это лекарство считается самым дорогим в мире, поскольку стоит 2,125 миллиона долларов. В свою очередь, два последних нужно применять на протяжении всей жизни.

Spinraza – препарат, зарегистрированный компанией Biogen (США), который вводят с помощью инъекции непосредственно в спинномозговую жидкость через поясницу. Первые три дозы вводятся с интервалом 14 дней, последующая через месяц, а в дальнейшем поддерживающие инъекции требуются каждые четыре месяца.