Україна вперше закупила пероральий препарат для лікування дітей, хворих на спинальну м'язову атрофію

"Вперше в Україні пацієнтам будуть безоплатно надаватися ліки від спінальної м’язової атрофії. "Медичні закупівлі України" уклали 3-річний договір керованого доступу на постачання препарату "Рисдиплам" для лікування дорослих та дітей віком від 2 місяців, хворих на СМА", - йдеться у ньому.

У МЗУ вказують, що під час клінічних досліджень було виявлено, що препарат покращив рухову функцію у людей із СМА першого, другого та третього типу.

Один флакон цих ліків в українських аптеках коштує понад 250 тисяч гривень. Це - єдиний лікарський засіб від СМА, яким можна самостійно лікуватися вдома, адже його потрібно приймати орально.

"Більшість хворих на СМА - це маленькі діти. Закупівля ліків для цих пацієнтів - революційний крок для нашої системи охорони здоров’я. Через надзвичайно високу вартість лікування їх родини змушені були витрачати всі заощадження та збирати кошти від небайдужих, аби купити ліки", - прокоментував виконувач обов’язків гендиректора МЗУ Едем Адаманов.

Загалом, як повідомило Міністерство охорони здоров’я, на засіданні Кабінету міністрів 9 грудня було підтримано його пропозицію про закупівлю дев'яти лікарських засобів за договорами керованого доступу, вісім з них закуповувалось централізовано раніше, а один ("Рисдиплам", він же "Еврісді") – буде закуплено вперше.

Договір керованого доступу (ДКД) – це механізм закупівлі оригінальних (інноваційних) лікарських засобів за результатами прямих та конфіденційних перемовин між замовником і фармацевтичним виробником. Перемовини відбуваються за результатами розгляду матеріалів оцінки медичних технологій, які містять дані про показники клінічної та економічної ефективності лікарських засобів.

В МОЗ пояснюють, що через те, що оригінальні (інноваційні) лікарські засоби виробляються лише одним виробником, інструмент конкурентних закупівель до них не може бути повною мірою ефективно використаний. Ціна ж закупівлі є конфіденційною.

Лікарські засоби, що закуповуються за ДКД, використовуються для лікування проти рідкісних (орфанних) захворювань, наприклад, хвороби Гоше, мукополісахаридозів, гемофілії та інших.

"Затвердивши сьогодні перелік лікарських засобів, що закуповуються за ДКД, Кабмін фіналізував величезну роботу, проведену МОЗ та "Медзакупівлями України". Позитивні переговори з компанією Roche щодо закупівлі “Рисдипламу” для лікування пацієнтів зі СМА – це справжній прорив для вільної і незалежної України, яка турбується про своїх громадян!" – прокоментував міністр Віктор Ляшко.

Препарат стане доступний для пацієнтів зі СМА першого типу в 2023 році. Зазначений лікарський засіб отримуватимуть пацієнти зі СМА, які відповідатимуть критеріям включення до програми (вік, тип хвороби тощо), в тому числі ті, яким буде поставлено діагноз за результатами програми розширеного неонатального скринінгу. Детальні умови отримання пацієнтами цього лікарського засобу буде повідомлено згодом.

Також, за результатами укладання договорів керованого доступу з компаніями Sanofi, BioMarin, Takeda щодо лікарських засобів, які раніше вже закуповувались централізовано, вдасться, за даними МОЗ, заощадити лише в 2022 році близько 10 мільйонів доларів (при перерахунку на валютну ціну 2021 року) та близько 100 мільйонів гривень (за використання гривневих цін 2021 року).

Нагадаємо також, що на початку липня Міністерство охорони здоров'я повідомляло, що 13 українських лікарень вперше безоплатно отримали понад 150 флаконів препарату Spinraza, що застосовується для дітей зі СМА.

Один такий флакон коштує понад 100 тисяч доларів (на той момент 2,9 мільйона гривень). Цей препарат вводиться за допомогою ін'єкцій безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек.

СМА – це рідкісна нервово-м’язова хвороба, яка призводить до атрофії кінцівок та смерті. Всього у світі наразі є три препарати, що застосовуються проти СМА. Окрім "Рисдипламу" (Evrysdi), це Zolgensma, що вводиться дитині шляхом внутрішньовенної ін'єкції і зупиняє хворобу назавжди. Останній вважається найдорожчими ліками у світі, оскільки коштує 2,125 мільйона доларів.