Україна безкоштовно отримала 150 флаконів препарату для хворих на спінальну м'язову атрофію

"Сьогодні без перебільшення важливий день в історії української медицини. Ми не просто отримали дороговартісні ліки, яких ніколи раніше не було в Україні. Ми отримали найцінніше — можливість зберегти життя дітей, які страждають на рідкісні орфанні захворювання. Ми дякуємо донорам, які подарували для наших дітей цей шанс на життя", — прокоментувала заступниця міністра Марія Карчевич.

За даними МОЗ, в Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА. Рідкісна генетична хвороба ​​характеризується наростальною м'язовою слабкістю у всьому організмі. З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка.

СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.

У світі існує три препарати, які використовуються для лікування СМА - Zolgensma, Evrysdi і Spinraza. Перший вводиться шляхом внутрішньовенної ін'єкції один раз дитині до 2-річного віку і зупиняє хворобу назавжди. Ці ліки вважаються найдорожчими у світі, адже коштують 2,125 мільйона доларів. Натомість два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.

Spinraza — препарат, зареєстрований компанією Biogen (США), який вводять за допомогою ін'єкції безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек. Перші три дози вводяться з інтервалом 14 днів, наступна через місяць, а надалі підтримувальні ін'єкції потрібні кожні чотири місяці.